La thérapie génique contre l'hémophilie vise à fournir un traitement durable pour les personnes atteintes d'hémophilie. Elle consiste à modifier le matériel génétique d'une cellule hématopoïétique pour produire des protéines saines et correctives afin de remplacer les protéines défectueuses responsables de l'hémophilie.
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La thérapie génique contre l'hémophilie vise à fournir un traitement durable pour les personnes atteintes d'hémophilie. Elle consiste à modifier le matériel génétique d'une cellule hématopoïétique pour produire des protéines saines et correctives afin de remplacer les protéines défectueuses responsables de l'hémophilie.